Gen Terapisi
Modern genomik çalışmaları
ile birlikte şu an insan sağlığı hakkında daha fazla bilgiye sahibiz. Yeni
gelişen hızlı ve hassas dizileme teknolojisi ile birlikte bireysel genom ve
farklılıkları hakkında da daha fazla bilgiye ulaşıyoruz. Bu tür çalışmalar, gün
ve gün artan ve yığılan bir genomik bilgiyi açığa çıkartıyor ve asıl ihtiyaç bu
büyük bilgiyi en etkili şekilde kullanmamızı sağlayacak araçlar ve buna yönelik
araştırmalar oluyor. Bu araştırmalar sonucunda, kalıtsal olarak seyreden
hastalıklar ve mekanizmaları hakkında bilgi edinebilir, bu uygulamaları bireye
özgü bir seyre dönüştürebiliriz. Peki bireye özgü bir tanı sistemi oluşturmak
neden önemlidir ve bunun bir adım ötesinde yeni oluşturabilecek etkili bir
tedavi yöntemi var mıdır?
Günümüz
teknolojisi doğum öncesi, prenatal genetik testleri uygulamayı mümkün kıldı.
Bunun en büyük avantajı ise elbette daha bebek bir bireye dönüşmeden önce sahip
olabileceği hastalıklardan haberdar olabilmektir. Bunun ikincil adımı ise
bebeği daha doğmadan tedavi etmek olacaktır. Gen tedavisi bu amaçla
kullanılabilir.
Gen terapisi,
yeni yeni gelişen ve henüz aktif olarak kullanılamayan bir alan. Aslında, amaç
bu yöntem ile birçok genetik hastalığın tedavisini, semptomları azaltmayı veya
kompanze etmeyi amaçlamadan direk ilgili gendeki hasarı düzeltmek olacak. Bu
şekilde direk gen hedef alındığı için diğer tedavi yöntemlerinde görülen yan
etkilerin görülmemesi ise muhakkak ki gen terapisinin en dikkat çeken
yönü.
2010 yılında,
bilim insanları bu alanda ki en büyük gelişmeyi aslında bakterinin
mekanizmalarından biri olan CRISPR- Cas9 sistemini bularak sağladılar. Bu
sistem ile birlikte normalde gen editleme başarısı hücre başına %30 iken %70
civarına çıkarıldı. Tekniğin insan üzerinde kullanılmaya başlanması ile sağlık
alanında yeni bir çağa girmemiz kaçınılmaz. Birçok karmaşık hastalığın tedavisi
bu yolla mümkün olacak. Günümüzde, kalıtsal olarak seyrettiği bilinen sinir
hastalıklarından, Şizofreni, Alzheimer, MS ve Parkinson gibi rahatsızlıkların
tedavisi için gen terapisi araştırmaları yapılıyor. Bunun yanında çevresel
faktörlerle de ilişkilendirilen birçok kanser türünü dahi bu yolla tedavi
etmemiz mümkün. Bazı bilim insanlarına göre insan sağlığında bize kademe
atlattıracak bu devrin en büyük olayı gen terapisi…
